Apel očajnih obitelji HZZO-u; Sredinom srpnja pada odluka o jedinom lijeku koji teško oboljeloj djeci spašava život

Povjerenstvo Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje sredinom srpnja ove godine donijet će odluku o tome odobrava li se financiranje terapije lijekom givinostat, jedinog lijeka u cijeloj Europi za liječenje Duchennove mišićne distrofije, rijetke bolesti koja pogađa uglavnom mušku djecu.

Više od 20 hrvatskih obitelji ovo je jedina nada da će dječaci oboljeli od ove teške bolesti dobiti terapiju lijekom, od čega su u ovom trenutku posebno ugrožena četiri dječaka, koji su kritično i kojima vrijeme neumoljivo curi. Moguća odluka o odgađanju stavljanja terapije na listu HZZO-a te će dječake gotovo sigurno prikovati za invalidska kolica, pa Udruga oboljelih od Duchennove mišićne distrofije, vjerujući u partnerski odnos sa stručnim povjerenstvom, apelira na HZZO da odluku o terapiji lijekom donese bez odgađanja.

“Naši dječaci nemaju vremena čekati, ova terapija im je jedina šansa. Zato apeliramo na HZZO da pri donošenju odluke o odobrenju vodi računa i o tome da vrijeme curi i da mnogim dječacima prijeti gubitak motoričkih funkcija. Vjerujemo da će i HZZO i Ministarstvo zdravstva čuti naše apele i da će stati uz naše dječake jer je to jedino ispravno. Ovo je jedina moguća terapija za nas i njeno uvođenje je hitan medicinski, ali i etički prioritet”, kaže Tina Vučković, predsjednica Udruge DMD.

Duchennova mišićna distrofija genetski je poremećaj uzrokovan mutacijom gena odgovornog zaproizvodnju distrofina. Zbog te mutacije tijelo ne može proizvoditi funkcionalni distrofin, zbog čega su mišićna vlakna osjetljiva na kontinuirano oštećenje, kroničnu upalu i otežanu regeneraciju. Kako bolest napreduje, mišićna slabost se pogoršava, a bolesnici postupno gube sposobnost hodanja. Bolest nažalost zahvaća i srce i pluća, pa je životni vijek oboljelih jako kratak. Zbog svega toga su rano otkrivanje ove bolesti i kontinuirana terapija – imperativ. U Hrvatskoj boluje oko 60 dječaka, njih 20 su u mogućnosti primiti ovu terapiju, dok su četvorica kritično.

Givinostat je jedina dostupna terapija za djecu koja značajno usporava progresiju bolesti, spašava i produljuje živote. Na razini EU terapija je odobrena prije točno godinu dana, a u našem susjedstvu su je već odobrile Italija, Slovenija, Mađarska i Bosna i Hercegovina. Jedino još Hrvatska čeka.